为满足公众多层次、多元化的健康服务需求，各国不断扩大医疗保障范围、提高保障水平^[1]。但随着更多高价新药纳入医疗保险（以下简称“医保”）目录，各国卫生保障体系面临的资金压力也越来越大^[2]，中国也不例外^[3-5]。长期以来，利用药物经济学进行高价新药的医保谈判被认为是能够解决医保基金可持续、可负担问题，并减少医保基金支出的有效手段。近年来，索非布韦^[6]及其后多种药物^[7-8]被药物经济学评估为具有“经济性”，而事实证明，多数国家的医保基金却不能承受这些药品带来的冲击，这引发了学术界的热议。

学者们开始意识到经济性与可负担性之间不存在对等关系。特别是医保基金支出压力较大的国家，更应该独立关注高价药加入医保后医保基金可负担性的问题。由此，德国^[9]、法国^[10]、荷兰^[11]等国家在医保谈判中开始逐渐重视运用预算影响分析工具，试图通过使用预算影响阈值判别可能对医保基金的可负担性构成重大挑战的药物。但是目前，意大利^[12]等大部分国家仅在如何降低某些类别的新药价格领域做了相应探索。全球仅有美国^[13]和英国^[14]明确公布了预算影响阈值以供医保谈判参考，相关研究也非常少。

现试图通过分析英美两国预算影响阈值的政策框架与确认方式，结合中国国情总结预算影响阈值确定和使用的经验与启示。

1 美英两国预算影响阈值政策简介 1.1 美国 1.1.1 机构

美国医保预算影响阈值由临床和经济审查研究所（Institute for Clinical and Economic Review，ICER）测算和发布。ICER是美国的一个独立非营利组织，致力于对美国的医疗干预措施进行循证审查，形成行业共识，其政策意见对美国医药产业具有相当大的影响力。

ICER的总体目标是使所有患者都能持续获得高价值、可负担的治疗或护理。这一机构主要从患者、临床学会、生命科学公司、药品福利经理和保险公司等多个利益相关方的角度，对如何评价药物机制、构建医保药物价值评估框架提出自己独立的建议，从而影响相关的医疗保障行为。

1.1.2 阈值政策制定思路

（1）医保可负担问题不同于药物经济学的成本效益。ICER认为，预算影响可反映“可负担性”，远比考虑成本效益更重要，是对新药整体价值判断的一个重要补充。如果新引入的治疗措施或手段大大增加了整体医疗成本，极有可能导致医保基金支出的不可控，那么即使它有效且符合药物经济学的成本效益，美国的医疗保障机构也不应该将其视为“高价值”^[15]。（2）医保可负担问题不仅是衡量新引入药品可能带来的基金支出额度问题。ICER认为，医保可负担问题不仅是医保资金管理问题，更是个人或社会所有资金的使用平衡问题。单从医保角度看，引入高价新药、治疗或干预措施后，可通过缩减医保内其他措施的支出或提高医保缴费水平来达到平衡；而从个人或社会角度，高价格干预措施导致健康支出的增长可通过减少其他领域的支出平衡^[16]。因此，ICER认为制定或调整预算阈值时，应该符合以下4个条件：①不需要降低医保内其他措施的合理支出；②拟加入医保的新措施在导致医保支出增长的情况下，其产生的预期收益不低于所增加的医保资金支出用于其他措施可能产生的收益；③个人医保缴费水平不会提高到不合理的地步；④社会整体利益不会缩水。（3）医保预算阈值控制只是控制医保费用支出的一种“预警”方式。ICER认为，当新药可能达到或超出该阈值时，应该向医保基金运营方示警，以表明需要对该药物采取其他措施，例如降低价格、减少药物浪费或分期、分阶段引入等。当然，即使单个新药的预算影响没有达到或超过阈值，但当同时出现多个药物预算影响接近阈值时，医保基金运营方也应更多地关注医保的可负担问题。此外，ICER认为，广义而言，预算影响阈值设置的目的不是对个别新药设定预算上限，也不是对所有药品的支出占整个医疗保健支出的比例设定预算上限，而是为美国的医疗保障机构提供一致和透明的方法来确定拟纳入医保的措施是否会导致医保的可负担问题。

1.1.3 阈值确定方式

美国联邦政府在《患者保护与平价医疗法案》（Patient Protection and Affordable Care Act，PPACA）授权下成立了一个独立的咨询委员会，在联邦年度费用增长速度超过国内生产总值增长速度+1%时，采取政策行动以减少医保的费用^[17]。基于此，ICER构建了一套更为详细的医保预算影响阈值的计算方法。

具体如下：①新干预措施导致的卫生保健支出不应超过国民经济的预期增长速度+1%，并在现有支出类别中均匀分配。也就是说，归因于药物的医疗保健支出的贡献将与医疗保健支出的增长保持一致。②潜在预算影响分析将审查对净预算的影响，包括医疗支出所有领域的成本补偿，反映患者从以前的护理选择转向新药的支出净差异。③在满足国内生产总值预期增速+1%的目标上，药物支出的整体增长来自于新药的支出。④预计未来1~2年的新药数量是前2年的平均数。⑤基于新药“自然增长”假设。假设在5年内每年有同等比例的患者（20%）接受新的治疗，在5年内达到100%的累积接受率。⑥潜在预算影响的时间范围为5年，在第5年结束时达到峰值。⑦根据上述假设，可以计算出每种新药的平均年度净增长值。⑧由于研究目标是将政策注意力集中在那些机会成本过高的可能性最大的药物上，ICER假设预算影响阈值是每种新药的平均年度净增长值的2倍。

ICER的价值框架每3年修订1次，但其预算影响阈值则每年更新。2015年，ICER首次正式公布美国新药预算影响阈值为9.04亿美元。其后，ICER承诺每年更新预算影响阈值。2019年5月，ICER将新药预算影响阈值从9.91亿美元调整为8.19亿美元。

1.2 英国 1.2.1 机构

英国医保预算影响阈值由英国国家卫生和临床技术优化研究所（National Institute of Health and Clinical Excellence，NICE）和国家医疗服务体系（National Health Service，NHS）于2017年联合确定。为了更好地管理医保新药和新医疗技术（设备和诊断）的准入，NICE和NHS紧密合作，致力于在及时提供新治疗的同时，优化NHS的财务可负担性。

在英国，NICE评估新卫生技术的临床和成本效益，NHS负责管理提供医疗服务的预算。由NICE和NHS合作确定预算影响阈值充分考虑到NHS的可用资源，并确保高效和经济地使用卫生部提供的资金，保障资金使用的专业性。

1.2.2 阈值政策制定思路

（1）医保预算阈值应该制定，但并非是一个“上限”。虽然NICE认为医保预算影响阈值非常重要且必须强制实施，但NICE也认为，医保预算影响阈值仅是一个门槛，而不是一个“上限”。在新药创新性高、缺乏临终治疗手段等情况下，NHS肯定会支付更多费用以便为患者提供新的治疗。NICE和NHS希望，医保预算影响阈值的公布对制药界产生尽可能小的影响。（2）医保预算阈值应与配套措施同步推出。当新药纳入医保的前3年中任何1年预算影响达到或超过阈值时，相关部门要与制药公司进行商业谈判，以协商确定一些其他配套实施措施。商业谈判并不是简单的要求新药降价的手段，NHS已经为患者制定了整体性的新药可及计划，涉及各种进一步减少短期医保支出、降低医保可负担压力的方法，包括直接折扣、依据疗效确定价格（风险分担），以及由NHS支付最初的治疗疗程，之后再由公司补贴或免费提供等80余种办法^[18]。如果新药的预算影响达到或超过阈值，而商业谈判双方未达成一致，NHS将改变对新药提供资金的时间范围，分期、分阶段引入新药。引入周期可能比法定的90 d时间更长，但最长不超过3年。当然，NHS会确保在分阶段实施期间有资金可供使用，避免患者延误治疗导致重大损失的情况。（3）针对某些特殊的高价值新药单独制定政策。在企业有强有力的证据证明拟引入药品的成本效益在每质量调整生命年（quality adjusted life year，QALY）10 000英镑或以下，且前3年中任1年的预算影响不到2 000万英镑的情况下，企业可以进入快速评估流程。与标准评估相比，快速通道可节省25%的时间，从而达到在降低高价值新药预算影响的同时，更加快速地使新药进入医保的目标。另外，针对某些罕见病等特殊疾病的药物，NHS将提供高达每QALY 100 000英镑的治疗资金（比NICE标准阈值范围的下限高出5倍），以进一步放宽标准。（4）试行3年，定期评估以确保政策的灵活性。为确保“控制医保预算阈值”这一政策不对患者获得高价值新药产生较大影响，NICE与NHS计划每3年根据收集到的信息与反馈对预算影响阈值及引入流程作出调整。

1.2.3 阈值确定方式

如前文所述，NHS或NICE每3年审查1次预算影响阈值的政策。当前，英国预算影响阈值为2 000万英镑/年，即拟进入医保的新药在提出申请的未来3年中任1年的预算影响不能超过2 000万英镑。

虽然目前NHS或NICE并没有公开资料，解释英国2 000万英镑预算影响阈值的具体确定方式与流程，但2015年6月—2016年6月公布的新技术评估分析显示，经由NICE完成的62项技术评估中，只有13项（20.97%）在实施的前3年（其中任何1年）使NHS付出超过2 000万英镑的成本。因此，NHS或NICE可能是根据之前的经验来做出的价值评判。当然，这一结果也可能与药物经济学评估每QALY 1 000万~3 000万英镑的阈值相关。

2 英美两国预算影响阈值政策对比 2.1 相对于美国，英国阈值具有一定的强制作用

英国医保预算影响阈值由NICE和NHS联合设定。当英国高价新药达到或超过阈值时，企业必须与NHS进行商业谈判，在谈判不能达成一致的情况下，新药必须按NICE和NHS的要求分期、分阶段引入。而美国没有特定的国家卫生技术评估机构，其预算影响阈值的发布机构为独立的非营利研究院ICER。因此，美国发布的预算影响阈值对美国医保并无强制作用，仅对超过阈值的情况提供建议。

2.2 美国阈值确定方法更加科学，且更新及时

美国公布了预算影响阈值确定的理论假设与计算方法，并且数据来源明确，具有较高的信服力。学者与机构可根据阈值的确定方式对其提出挑战或改进。ICER每年收集这类信息，每3年对价值框架进行修订完善。在没有较大异议的情况下，每年根据美国经济发展与卫生支出数据更新阈值。英国未明确2 000万英镑预算影响阈值的确定方式，这也导致了英国阈值受到广泛的质疑。但NICE与NHS同样决定，以3年为周期，持续收集信息、分析，并依据结果进行调整。

2.3 英美预算影响阈值均非单纯的“上限”

英美两国预算影响阈值发布机构均作出解释，称预算影响阈值并非是对新药的预算影响设置“上限”。在功能上，英美的预算影响阈值都起到警示医保短期不可负担，提示需作出特殊安排以缓解医保资金压力的作用。其采取的措施或提出的建议具有相似性，均是分期、分阶段引入医保，采取直接折扣、风险分担等降低成本的措施。

2.4 小结

总结并对比英美预算影响阈值确定与影响的信息，如表 1所示。

3 启示 3.1 中国应尽快制定符合国情的医保预算影响阈值政策

虽然医保药品价格谈判是为了提高患者对价格高昂但疗效确切的药物的可获得性、可负担性，更好地控制医保基金支出，但是这些高价值药物确实极易产生巨大支出。2018年谈判成功的17个抗肿瘤品种1年医保基金支出为60亿元^[19]，给医保可负担性带来巨大冲击。通过研究英美的预算影响阈值可以发现，制定医保预算影响阈值政策，一方面能为医保决策提供参考，对可能导致医保不可负担的情况提前预警，另一方面能对新药定价起到一定的引导作用，引导创新药物将价格定在可接受范围内。因此，中国应结合每年纳入医保的药物情况与资金情况，制定符合中国国情的医保预算影响阈值。

3.2 制定医保预算影响阈值时应结合短期与长期利益综合考量

结合美国对医保预算影响阈值的认识可知，医保的可负担问题不仅是医保资金如何支配的问题，同时也涉及个人与社会的资金使用平衡、国家资金在不同部门之间使用调拨。同样的资金使用在不同部门可能得到不同的收益效果。因此，在制定医保预算阈值时，除了应关注短期内医保基金可能出现的风险外，还应该关注资金使用在医保部门的机会成本。同时，制定阈值时还应该充分关注到该政策可能对现有医药行业造成的冲击。借鉴英国制定阈值的思路，可考虑以往纳入医保谈判中的药品支出水平，进行综合判断。

3.3 医保预算影响阈值应该与其他政策配套实施

建议在医保药品价格谈判时，先做药物经济学评价，在确保药物本身经济性的基础上，再用医保预算影响分析控制基金风险。在药物虽然经济但是可能会对医保基金产生较大冲击的情况下，应该及时制定诸如降低价格，分期、分阶段引入，依据疗效确定价格（风险分担）等多种配套措施。这样既可以避免患者因为医保基金负担性问题而得不到治疗，又可以确保纳入药物后能够有效控制基金的支出风险。

·作者声明本文无实际或潜在的利益冲突