2020, Vol. 23
2. 上海市卫生和健康发展研究中心(上海市医学科学技术情报研究所), 上海 200031
2. Shanghai Health Development Research Center(Shanghai Medical Information Center), Shanghai 200031, China
在新兴卫生技术不断涌现的背景下，决策者需要从多维度评估和衡量卫生技术的价值。“证据与价值对决策的影响”(evidence and value：impact on decision-making，EVIDEM)框架由EVIDEM协作网开发，其目的是让决策者进行周密的思考和审慎的决策，减少个人主观看法和推理对决策科学性的影响。知证决策是基于研究证据，结合实情进行决策，是权衡利弊、使风险最小化和成本效果最大化的决策过程，有助于减少决策过程中的偏倚，提升政策制定和实施的科学性，改进卫生系统的绩效[1-2]。现探讨EVIDEM框架及其在知证决策中的应用，为知证决策提供理论框架与实践参考。
1 研究方法 1.1 文献检索检索并对比分析EVIDEM框架应用于知证决策的实证研究。检索的数据库包括PubMed、Web of Science核心合集、PsycINFO、Embase、CINAHL、中国期刊全文数据库、万方数据知识服务平台、维普期刊资源整合服务平台。以PubMed为例，检索式为EVIDEM[Title/Abstract]OR EVIDEM[Text Word]，检索2019年11月24日前已发表的所有文献。
1.2 文献纳入与排除标准纳入同时满足如下标准的文献：①探讨基于证据的医疗卫生决策；②明确指出运用了EVIDEM框架；③列举决策准则。排除标准包括：①文献综述、会议摘要、信件、报纸、书籍介绍、采访和评论；②仅提及参考EVIDEM，并未将其作为决策支持框架；③无可被提取的信息。
1.3 资料提取与分析两名研究者独立筛选并交叉核对文献，设计资料提取表提取如下信息：EVIDEM框架的应用场景、适用的目标技术和目标疾病、运用的决策准则、权重的确定方法、准则的评分、卫生技术综合价值的评估方法。通过阅读、编码和属性归类对资料进行分析。
2 结果 2.1 文献检索结果初步检索到243篇文献，去除各数据库重复收录的文献后余144篇，阅读全文后纳入22篇，见图 1。
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图 1 文献筛选流程 |
3项研究由多个国家联合开展，另19项研究分别在8个国家开展，其中7项在西班牙、5项在加拿大、2项在中国，美国、德国、意大利、哥伦比亚、南非各1项。应用场景中最常提及的是医疗保险报销(13项)，其次为临床决策(8项)，纳入研究还涉及监管决策、疾病管理、定价和公共福利计划。见表 1。
| 表 1 基于“证据与价值对决策的影响”框架的实证研究基本信息 |
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纳入研究多侧重于慢性病，其中8项研究的目标疾病提及肿瘤、5项明确提及心血管系统疾病。另有7项研究涵盖罕见病，2项聚焦慢性皮肤病。评估的卫生技术适用于疾病预防、治疗、诊断、筛查和管理，其中13项研究针对具体的卫生技术进行评估，其余9项并未限定卫生技术的名称。见表 1。
2.3 EVIDEM框架的应用步骤和方法学运用EVIDEM框架开展实证研究的步骤包括：获取评估者对决策准则重要性的观点即权重；收集、分析、整合并报告卫生技术的现有证据，形成卫生技术评估报告；测量卫生技术的性能(量化分析)，并根据情境化工具评价卫生技术(定性分析)；依据评估结果对卫生技术进行排序。
在项目开展的准备阶段，进行文献检索并完成目标技术的卫生技术评估报告[3-4]，提供卫生技术评估的证据概要；也可通过检索获取卫生技术有效性、安全性和经济性等的临床实践指南、系统评价以及高质量的原始研究证据[5-6]，形成易于决策者理解、言简意赅的证据概要。之后，由决策者、专家与利益相关方确定决策准则和权重，并对技术进行评分。该步骤最常用的方法是小组研讨(16项研究)。此外，有2项研究通过网络调研、3项研究通过专家咨询来实施、1项使用的方法不明确。见表 1。
在确定权重时，14项研究采用5分非层级结构法，6项研究采用100分层级结构法，另2项研究运用100分层级结构法对5分非层级结构法取得的结果进行敏感度分析，见表 1。5分非层级结构法是根据准则的相对重要性分配权重，最重要的准则赋值为5，最不重要的准则赋值为1。例如，一项研究得到疾病严重程度的平均权重为4.4，疾病影响的人群范围平均权重为3.3，可见决策者认为疾病严重程度较之影响的人群范围更加重要[7]。100分层级结构法是首先将100分分配给各决策维度，之后将100分分配给该维度对应的准则。例如，让决策者将100分分配给如下维度：卫生技术的需要、卫生技术的比较结果、卫生技术的益处类型、卫生技术的经济性、卫生技术的知识；之后将100分分配给各维度相应的准则(如卫生技术的比较结果对应的3项准则)[8-9]。权重确定后可对其标准化，常用的方法是将权重之和标化为1[5-7, 10]。
18项研究界定了准则的评分依据，其中5项研究的准则分值均为正值，13项研究的分值包括正值和负值，见表 1。5分制是最常用的分值界定方法：对于非比较性的维度(例如卫生技术的需要、卫生技术的益处类型、卫生技术的知识)，准则为0分至5分，决策者结合目标技术和疾病对准则的评分依据进行界定；对于比较性的维度(例如卫生技术的比较结果、卫生技术的经济性)，准则为-5分至5分。其中，负值代表卫生技术在该准则的表现劣于对照技术，正值代表卫生技术优于对照技术。例如，对于相对有效性这一准则，5分代表该技术的有效性显著优于对照技术，0分为与对照技术无差别，-5分为显著劣于对照技术。评分可标准化，例如以5分作为界定方法时，将各准则的评分除以5，即得到标化分值[5-7, 10]。
17项研究基于EVIDEM框架对卫生技术进行评估，通过线性加权衡量技术的综合价值，依据分值对卫生技术进行排序。决策者可结合决策情境和可用资源进行知证决策。
2.4 知证决策的准则分析EVIDEM框架由规范化的通用准则和情境化准则组成，规范化的通用准则支持对卫生技术价值的多维度量化评估与排序，情境化准则用以定性评估卫生技术应用产生的影响。
2.4.1 通用准则通用准则又称决策的核心模型，由5个维度和13个准则组成，每项准则包括若干子准则，决策者可以根据决策情境对准则和子准则进行删减或修改。各项纳入研究均提及的维度是卫生技术的比较结果，提及次数最多的4项准则分别是相对有效性、疾病严重程度、相对安全性/耐受性、证据的质量。见表 2。
| 表 2 “证据与价值对决策的影响”框架的通用准则 |
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此外，8项研究将成本效果作为经济性维度的准则。EVIDEM框架认为成本效果是综合性结果指标，不符合多准则决策分析的非冗余性要求，因此并未将其纳入决策支持框架。然而，EVIDEM协作网建议：鉴于成本效果在决策过程中的重要性，在实践时可对经济性维度的准则进行进一步修订和完善。
2.4.2 情境化准则情境化准则由规范化和可行性准则组成，有助于用EVIDEM框架因地制宜地解决不同类型的决策问题。用户结合决策问题，可将部分情境化准则调整至核心模型进行量化分析。文献分析发现，最常提及的情境化准则是优先重点人群和可及性、卫生系统能力和技术的合理使用。见表 3。
| 表 3 “证据与价值对决策的影响”框架的情境化准则 |
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情境化准则的评估结果通常为正向(1分)、中性(0分)或负向影响(-1分)，其综合分值取决于正向、中性或负向影响所占的比例。
3 讨论随着医学的飞速发展，新的诊疗技术和方案不断涌现，某些新技术价格高昂却未必具有显著的干预效果。近年来，医疗支出不断攀升，卫生系统面临的压力与日俱增。科学地制定卫生政策、合理确定进入医疗保险报销范围的新技术、给患者提供最佳的诊疗方案是决策者的首要任务。然而，卫生技术的多种属性决定了医疗卫生决策过程的复杂性，忽视证据的重要性会导致错误和缺乏透明度的决策[25]。
卫生系统的决策者经常需要结合多种类型的证据对技术进行权衡和取舍，例如有些卫生技术具有显著的治疗效果却不具有经济性，即不同类型的证据结论有时存在冲突，增加决策的难度。EVIDEM框架基于多准则决策分析的理念，整合证据与价值观，为科学决策提供了方法学工具。模块中各条目的权重和评分体现决策者在卫生技术评估以及优先重点技术确定时的考量和价值取向。
EVIDEM框架已应用于卫生政策制定、医疗保险报销目录遴选、临床诊疗技术选择等多种决策场景，帮助决策者作出科学合理且透明的决策。数项纳入研究将知证决策的焦点置于罕见病。近年来，我国重视罕见病的诊疗和防治工作[26]，先后建立了罕见病诊疗协作网、发布了《罕见病诊疗指南》，并对首批21种罕见病药物和4种原料药实行减税。为提高罕见病规范化诊疗和医疗保障水平，建议决策者基于知证决策的理念和科学证据，综合考虑罕见病干预技术的多维属性，系统评估干预技术，促使新技术优选进入临床实践和纳入医疗保险报销。
在运用EVIDEM框架进行知证决策时，需要结合目标技术和决策情境对EVIDEM框架进行修订，这体现了框架的灵活性。无论面临何种决策问题，各项纳入研究都考虑了卫生技术的比较结果，尤其是相对于对照技术的有效性，可见有效性成为卫生技术是否值得推广应用的首要属性。患者对卫生技术的需要、技术的经济性亦是影响决策的重要属性。在评估卫生技术时，不仅要关注技术在各维度的效果或产生的影响，还要关注证据的质量。据此，建议研究者强化卫生技术评估、循证医学、临床流行病学等相关学科的知识和技能，提高获取证据和评价证据的能力，为决策者提供值得信赖的科学证据，建立循证、公开、透明、利益相关者参与的卫生技术评估模式，进一步探讨将卫生技术评估应用于不同类型决策的方法学[27]。
卫生技术的多维属性评估是一种综合性分析方法，源自卫生系统的目标，即为患者、人群和卫生系统提供最佳干预策略，此目标贯穿于EVIDEM框架的各项决策准则。卫生技术的综合价值整合了标准化权重以及卫生技术在各准则的分值，可用于对卫生技术的排序。情境化准则对卫生技术的评估结果产生质的影响，即中立、否决或支持某项卫生技术的应用。
近年来，知证决策的方法学在不断地发展。例如加拿大McMaster大学Lavis等[28]于2009年提出了SUPPORT工具，围绕如何明确证据需求、怎样获取和评估证据、如何将证据应用于决策形成了知证决策的实践指南；又如“证据至决策”(evidence to decision，EtD)框架[29]，针对临床诊断、疾病筛查和技术监测等类型的决策问题形成了相应的决策支持工具。各种类型的知证决策工具各有其优势和特点，然而，EVIDEM框架最能体现多准则决策分析的方法学，能结合决策情境和证据将卫生技术的价值量化，有助于确定技术的优先级。
4 结论与展望EVIDEM为知证决策提供理论框架，为系统化和更加科学、透明的决策提供方法学工具。期待随着卫生技术评估和循证医学等学科的不断发展，知证决策的方法学能更加成熟，知证决策的理念能被卫生系统的决策者广泛应用，切实提高决策的效果和效率。
·作者声明本文无实际或潜在的利益冲突
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