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干细胞疗法,是契机也是考验

干细胞是一种尚未充分分化且不成 熟的细胞,它具有再生成各种组织器官 的潜在功能。目前很多疾病依靠传统医 学手段难以攻克,干细胞疗法的产生和 应用可以帮助病人缓解痛苦。许多科研 人员认为,对于绝大多数疾病来说,包括 神经性疾病、糖尿病、慢性心脏疾病、肾 脏病、肝脏疾病、癌症和艾滋病等,都可 望借助干细胞技术得到康复。尤其是获 得2012年诺贝尔生理学或医学奖的日本 科学家山中伸弥发现诱导多功能干细胞 (iPS细胞)之后,似乎让更多人看到了干 细胞疗法的曙光。近期,又有不少关于 干细胞的研究成果占据了新闻版面,但 围绕着干细胞疗法的争议也同时成为新 闻关注的焦点。干细胞治疗虽然可以被 视为人类攻克疾病的契机,但也同时面 临着考验——宗教因素与技术难题是干 细胞治疗必须跨越的难关。

干细胞疗法为再生医学带来曙光

在最初干细胞应用于医疗的研究当 中,胚胎干细胞的应用一直备受关注和 争议。而当科学界在为干细胞疗法争论 不休时,日本科学家山中伸弥另辟蹊径, 成功绕开了争议中心的胚胎干细胞,利 用细胞重编程技术成功将小鼠纤维细胞 诱导成诱导多功能干细胞,长期受到伦 理学家批判的干细胞疗法有了新的进 展,iPS细胞的建立被称为是干细胞研究 的一个里程碑式的研究。

近期的一些研究成果也逐渐突显了 干细胞疗法在医学上的乐观的应用前 景。据10月20日新华网报道,北京大学 分子医学研究所教授周专等成功将人源 神经干细胞移植到患帕金森病大鼠的大 脑纹状体,成功缓解了患病大鼠的症 状。10月份,加州大学圣地亚哥分校3项 干细胞治疗相关的临床试验纷纷启动, 涉及瘫痪患者的脊髓损伤治疗、糖尿病 治疗以及白血病治疗。其中,神经干细 胞移植患者已康复出院,无任何并发 症。而在此前不久,美国Advanced Stem cell 公司科学家Robert Lanza成功利用胚 胎干细胞对2种老年衰替性眼病进行了改善;日本神户理化研究所眼科专家 高桥雅,利用诱导多功能干细胞(iPS细胞) 对与年龄相关的视网膜退化疾病进行治 疗。这些突破性的试验预示着干细胞治 疗正大步向前迈进,在医疗领域的应用 渐现曙光。

虽然干细胞疗法可能会带给患者新 的希望,但是距离临床应用还有很长一 段路要走。同济大学医学院教授徐国彤 在接受《医学界》杂志采访时称,干细胞 带给人希望,不是说它已经有成熟的、可 以应用到临床的技术,而是因为它的特 性,它的自我更新能力和巨大的分化潜 能,使再生医学有了一个非常宏大的前 景。周专也表示他们的研究成果还需要 更多动物实验乃至人体实验进一步论 证;此外,有免疫排斥问题需解决,他们 在实验中需要每天给大鼠注射免疫抑制 剂。他推测,使用病人自身的人工诱导 多功能干细胞有望解决排斥问题,但他 强调仍须进一步实验验证。

伦理争议与技术难题并存

虽然干细胞疗法的研究成果频频发 表于各大知名期刊,也有部分科研成果 成功利用于一些疾病的治疗当中,但在 许多发达国家,干细胞疗法一直备受争 议,因为最初的干细胞来源于胚胎细胞, 受到了宗教团体的强烈反对,欧盟法院 也于2011年宣布禁止干细胞研究进入专 利申请程序,认为该技术涉及人类胚胎 干细胞系,有悖于伦理道德和公共政 策。美国则因为政治体制的原因,从联 邦到各个州,对于干细胞的态度一直摇 摆不定。美国生物伦理学会认为干细胞 疗法的行为是可耻的,因为它破坏了一 个新生命。凯斯西储大学医学院的生物 伦理学家Insoo Hyun也反对干细胞医疗 的应用,他表示,“人类胚胎干细胞克隆 的确为很多病人带来特殊的治疗手段, 但是这样也为带着其他目的的实验铺开 了道路。”

除了伦理之争,干细胞疗法的技术 难题也是争论点之一。目前干细胞唯一 的成熟应用是在治疗白血病上,造血干细胞移植已持续半个多世纪,在安全性 和有效性上都已经得到证实。然而,干 细胞治疗在其他领域的应用,当前在全 球范围内仍处于实验性治疗和临床试验 阶段,包括有效性、安全性、质量可控性 在内的很多问题依然有待进一步研究。

在6月17日出版的Nature 上,意大利 科学家发表评述文章,分享了该国研究 人员与“意大利可疑干细胞疗法事件”做 斗争的经验和观点,他们的行为亦成为 近年来国际干细胞研究领域的重要事 件。2013年5月,意大利的国家卫生服务 机构承诺向意大利Stamina基金会(私人 组织)支付390万美元经费给该基金会开 展干细胞临床研究。但众多科学家和政 府官员认为,Stamina基金会制备细胞的 方法有缺陷,同时,能证明这些治疗方法 有效的证据也很少。意大利米兰大学的 Elena Cattaneo、罗马大学的Gilberto Corbellini与其他一群干细胞学家一起,亦对 Stamina基金会的临床研究提出质疑。他 们强调意大利的这一干细胞疗法缺乏规 范程序、科学性和有效性证据。基金会 提供的制备细胞方法,经分析发现既没 有评估细胞类型,也缺乏基本的病原检 测手法,让患者处于极大的风险中。

美国一些专家也对干细胞疗法的应 用表示了怀疑。麦克林医院帕金森病专 家Oliver Cooper表示,目前没有科学和临 床证据表明造血干细胞和神经干细胞对 帕金森氏症的病人有益。他说,目前科 学界还不确定这些注入的干细胞能否在 几天后仍然存活。斯坦福大学研究自闭 症的神经生物学家Ricardo Dolmetsch也 宣称,目前干细胞学界和自闭症学界的 共同观点是,并没有足够的理由将干细 胞疗法用于自闭症的治疗。他对这些 “干细胞治疗”可能导致的癌症或是自免 疫疾病的风险表示担忧。

干细胞疗法的发展,或许能使得再 生医学产生一种革命性的变化,但在发 展过程中面临的技术与伦理争议,也是 干细胞疗法未来在临床应用道路上必然 需要解决的两大难题

文/祝叶华
(责任编辑 李娜)